基因治療的未來之路

目前，基因治療的應用范圍已從最初的單基因缺陷病，發展到帕金森綜合征、心臟病和艾滋病，其中大約三分之二的臨床試驗是針對癌癥的。美國費城杰弗遜醫學院的研究人員已經成功地在動物身上實現了用基因治療的方法預防胃癌。科學家的下一步目標是進行口服基因試劑的試驗。目前，科學家已經發現了26種可抑制不同癌細胞的新基因。

基因治療是一項多學科的綜合工程，需要遺傳學家分析遺傳性疾病家譜，發現致病基因：需要分子生物專家找出基因表達的調節機制和基因之間相互作用的規則;需要病毒學家提供更好的病毒載體：需要免疫學家解決基因治療中載體所引起的免疫反應。此外，還需要細胞生物學家提供更好的細胞系，以解決載體大規模生產的問題。可見，基因治療的發展需要有很強的生命科學綜合研究能力。我國目前的生命科學綜合研究能力還有限，所以在基因治療的開發應用上還處于起步階段。即便如此，我國科學家依然非常重視基因治療。著名的遺傳學家談家楨教授高瞻遠矚地指出：“21世紀的醫療革命將取決于基因治療研究的成功。”

上海腫瘤研究所顧健人院士將基因治療分為3個階段：準備期、狂熱期和理性期。1980—1989年為準備期，在這個階段，科學家在臨床前研究方面進行了大量工作，同時也在輿論上做了很多準備。1990—1995年為狂熱期，隨著1990年9月基因治療的第一例應用獲得了成功，帶來了醫學生物學領域的一片狂熱。但是，由于一些關鍵技術還沒有解決，在臨床應用中碰壁也是正常的。1996年之后進入理性期，在對過去幾年基因治療臨床試驗進行初步評估的基礎上，提出必須對基因治療的關鍵問題組織研究，使基因治療從狂熱轉入理性化的正常軌道。

北京華大基因研究中心主任楊煥明教授在談到將來醫生怎樣看病時，風趣而形象地指出：將來，當檢測一個人的全部基因序列不那么昂貴時，看病就方便多了。人的基因圖都記錄在一個光盤上。診斷時，醫生打開光盤，首先檢查幾個可能的“候選基因”，并把重要區域、重要基因、重要位點搞清楚。因為每個人的基因組略有差異，某種藥物有人用就靈驗，有人用就不靈驗，甚至會有生命危險，針對個體差異，醫生開出“特效藥”就行了。實際上，迄今所有的藥物，都是通過修飾基因的結構，調節、改變人體的基因表達，改變基因產物的功能從而達到治療的目的，這些是間接的“基因治療”。真正的“基因治療”是把治病的基因直接送到人體細胞中而發揮治療功效，如作為“基因產品”的人類胰島素、人類生長激素，已廣泛用于臨床治療。基因治療不僅要找到致病的等位基因與正常的等位基因的區別，還要有“治療基因”。

總之，一旦基因治療成為現實，它必將給醫學帶來革命性的變化，同時，基因治療也將成為預防醫學的一部分，為人類的健康造福。