世界首個基因治療藥物在我國獲準“出生”

在科技部等部門的支持下，經過10多年的努力，擁有自主知識產權的重組人p53腺病毒注射液于10月16日獲得國家食品藥品監督管理局批準的新藥證書。據悉，這是世界上第一個獲得正式批準的基因治療藥物。

專家們認為，這標志著我國在生物技術領域占領了一個新的制高點，基因治療藥物和產業化已達世界領先水平。

基因治療始自1990年，它是將目的基因放進特定載體中，導入人體，讓基因在人體細胞中表達產生蛋白質，達到治病的目的。

我國是世界上較早開展基因治療研究的國家之一。在國家“863”計劃、國家重大科技專項和地方政府的支持下，深圳市賽百諾基因技術有限公司的彭朝暉教授等人和清華大學等院校合作，開始研制重組人p53腺病毒注射液，并建立了基因治療產品生產線。1998年10月，這一基因治療藥物獲準進入臨床試驗，用于臨床治療鼻咽癌等頭頸部鱗癌。

對100多例病例進行的臨床試驗表明，基因治療聯合放療即“基因放療”方法對頭頸部鱗癌的療效非常顯著。北京大學腫瘤醫院張珊文教授介紹，除用于治療鼻咽癌外，這一基因治療藥物在治療胃癌等非頭頸部癌癥方面也顯示出良好的療效。

“我們還只是剛剛開始，后面的路還很長。”彭朝暉教授說，根據有關部門要求，下一步將在全國三級甲等醫院進行臨床應用，以進一步探索這一藥物的作用。這一新藥將在經過生產許可和GMP認證后正式上市。